अमेरिका और चीन में हुए ट्रायल से पता चलता है कि नैनो-ड्रग का एक इंजेक्शन खराब कोलेस्ट्रॉल को हमेशा के लिए खत्म कर सकता है।

लिपिड जीन को साइलेंस करने के लिए CRISPR और बेस एडिटिंग का इस्तेमाल करके किए गए अलग-अलग ट्रायल से पता चलता है कि रोज़ाना दवा लिए बिना भी LDL-C में भारी कमी आ सकती है। दो अहम क्लिनिकल ट्रायल से पता चलता है कि हाई कोलेस्ट्रॉल वाले मरीज़ों को एक बार लगने वाले इंजेक्शन से खराब कोलेस्ट्रॉल को कंट्रोल करने में मदद मिल सकती है। फ़ोटो: शटरस्टॉक इमेजेज़

दो क्लिनिकल ट्रायल - एक अमेरिका में और दूसरा चीन में - से पता चलता है कि यह 'एक बार का इलाज' सच हो सकता है।

लो-डेंसिटी लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल (LDL-C), जिसे 'खराब' कोलेस्ट्रॉल के नाम से भी जाना जाता है, दिल की बीमारी की एक बड़ी वजह है - जो दुनिया भर में मौत का सबसे बड़ा कारण है। ट्राइग्लिसराइड्स, जो खून में पाए जाने वाले फैट का एक और प्रकार है, भी जोखिम को बढ़ाते हैं। इंसान के सबसे अच्छे दोस्त AI-वाले डॉक्टर हो सकते हैं जो ट्यूमर का पता लगा सकते हैं. लाखों लोगों के लिए, आम इलाज रोज़ाना स्टैटिन की गोली लेना है। अमेरिका की क्लीवलैंड क्लिनिक की अगुवाई में और ऑस्ट्रेलिया, न्यूज़ीलैंड और ब्रिटेन में की गई रिसर्च में, 15 वॉलंटियर्स पर CTX310 नाम की जीन-एडिटिंग नैनोड्रग का टेस्ट किया गया। इस थेरेपी में CRISPR जीन-एडिटिंग टूल को सीधे लिवर सेल्स तक पहुँचाने के लिए छोटे कणों का इस्तेमाल किया जाता है। इसका टारगेट ANGPTL3 नाम का जीन है, जो खून में फैट की मात्रा को कंट्रोल करने में मदद करता है।

कुछ लोग एक ऐसे नैचुरल म्यूटेशन के साथ पैदा होते हैं जो ANGPTL3 को रोकता है। उनमें कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स का लेवल बहुत कम होता है, और उन्हें शायद ही कभी दिल की बीमारी होती है।  CTX310 को उसी जेनेटिक स्विच की नकल करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। 28 अगस्त को 'द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ़ मेडिसिन' में छपे नतीजे बहुत चौंकाने वाले थे। पेपर के अनुसार, एक बार नस में इंजेक्शन (इंट्रावेनस इंजेक्शन) लेने के एक साल बाद, जिन चार वॉलंटियर्स को सबसे ज़्यादा डोज़ दी गई थी, उनके ANGPTL3 लेवल में औसतन 78.6 प्रतिशत की कमी देखी गई।

उनका बैड कोलेस्ट्रॉल 52.5 प्रतिशत और ट्राइग्लिसराइड्स 47.8 प्रतिशत कम हो गए। और भी अच्छी बात यह थी कि एडिट की गई लिवर की कोशिकाओं ने कोलेस्ट्रॉल कम करने वाले उसी बदलाव के साथ नई, स्वस्थ कोशिकाएं बनाना जारी रखा – जिससे पता चलता है कि इसका असर हमेशा के लिए हो सकता है। यह मार्च में 'नेचर मेडिसिन' में शंघाई जिओ टोंग यूनिवर्सिटी के रेन्जी हॉस्पिटल के चीनी वैज्ञानिकों द्वारा प्रकाशित एक पेपर के बाद आया है, जिसमें 'फैमिलियल हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया' (FH) नाम की खतरनाक रूप से हाई कोलेस्ट्रॉल की वंशानुगत बीमारी वाले मरीज़ों पर ध्यान दिया गया था।

FH वाले लोग जन्म से ही खराब कोलेस्ट्रॉल-साफ़ करने वाली मशीनरी के साथ पैदा होते हैं और उन्हें सामान्य से 10 से 20 गुना ज़्यादा हार्ट अटैक का खतरा होता है, जिसके लिए अक्सर जीवन भर दवा लेनी पड़ती है। चीनी टीम ने PCSK9 जीन को टारगेट करने के लिए 'एडेनिन बेस एडिटर' नाम के एक अलग जीन-एडिटिंग टूल का इस्तेमाल किया – जो ज़्यादा एक्टिव होने पर खून से बैड कोलेस्ट्रॉल हटाने की लिवर की क्षमता को खत्म कर देता है। PCSK9 को "बंद" (स्विच ऑफ) करके, नैनोड्रग लिवर को फिर से सफाई करने देता है। US ट्रायल की तरह ही, इसके नतीजे भी उत्साहजनक थे। ज़्यादा डोज़ वाले ग्रुप में, 24 हफ़्तों के बाद LDL-C में औसतन 52.3 प्रतिशत की कमी आई – जो आम स्टेटिन्स के असर से लगभग दोगुना था। टीम ने बताया कि PCSK9 प्रोटीन का लेवल 74.4 प्रतिशत कम हो गया और दोबारा नहीं बढ़ा। दोनों ट्रायल्स से जुड़ी टीमों ने कहा कि उनकी रिसर्च से पता चला है कि ये इलाज सुरक्षित हैं। चीनी स्टडी में, हिस्सा लेने वालों में हल्के और कुछ समय के लिए रहने वाले साइड इफ़ेक्ट्स देखे गए, जैसे बुखार, मांसपेशियों में दर्द या लिवर एंजाइम में मामूली बदलाव।

US की स्टडी में, सबसे कम डोज़ लेने के 179 दिन बाद एक मरीज़ की अचानक मौत हो गई। रिसर्च करने वालों ने नतीजे में कहा कि यह मौत दवा की वजह से नहीं हुई थी। इसके अलावा कोई और गंभीर घटना सामने नहीं आई। जीन एडिटिंग, जिसने कैंसर से लड़ रहे मरीज़ों की मदद की है, अब पुरानी बीमारियों से लड़ने में भी मदद के लिए इस्तेमाल की जा रही है। ऐसा इसलिए है क्योंकि कई जीन, जिन्होंने हमारे पूर्वजों को अकाल या मलेरिया से बचने में मदद की थी, आज की दुनिया में सेहत के लिए खतरा बन गए हैं। अकाल के समय, जो जीन ब्लड शुगर और लिपिड लेवल बढ़ा सकते थे, वे फ़ायदेमंद थे, लेकिन आज के दौर में ये जीन गंभीर मेटाबोलिक समस्याओं का कारण बन सकते हैं।

इसी तरह, जहाँ एक थैलेसीमिया जीन गंभीर मलेरिया से बचाता है, वहीं गंभीर थैलेसीमिया होने पर जानलेवा एनीमिया हो सकता है। चीनी टीम का लक्ष्य है कि अगले 2 सालों में 'स्मार्ट' डायबिटीज़ प्रोबायोटिक US के बाज़ार में उपलब्ध हो जाए। नैनोड्रग का एक इंजेक्शन उन जेनेटिक निर्देशों को बदल सकता है। US और चीन, दोनों जगह हाइपरलिपिडेमिया पर हो रहे क्लिनिकल ट्रायल्स की अभी भी लंबे समय तक लगातार निगरानी की जा रही है। क्लीवलैंड क्लिनिक के कार्डियोलॉजिस्ट और संबंधित लेखक स्टीवन निसन ने अमेरिकी पेपर के आखिर में कहा, "इस थेरेपी का मूल्यांकन खास लिपिड विकारों वाले मरीज़ों के अलग-अलग समूहों में किया जा रहा है।" मार्च में शंघाई के 'लिबरेशन डेली' आउटलेट को दिए इंटरव्यू में चीनी टीम ने कहा कि वे अपने क्लिनिकल ट्रायल्स में शामिल मरीज़ों पर इलाज के असर को देखने के लिए 15 साल तक लंबे समय तक फ़ॉलो-अप रिसर्च करेंगे और लिपिड नैनोपार्टिकल फ़ॉर्मूलेशन को बेहतर बनाने की भी कोशिश करेंगे।